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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

高质量发展，中国智库交出“成长答卷”******

　　【会场直击】

高质量发展，中国智库交出“成长答卷”

——从“2022新型智库治理论坛”看年度智库建设

光明日报记者 张胜 苏雁 王美莹

　　编者按

　　党的二十大报告阐述了中国式现代化的中国特色和本质要求等重大问题，擘画了以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴的宏伟蓝图。在全面建设社会主义现代化国家开局起步的关键时期，如何着力打造一批具有重要决策影响力、社会影响力、国际影响力的新型智库，为推进国家治理体系和治理能力现代化、推动经济社会高质量发展、提升国家软实力提供支撑？

　　在近日举行的“2022新型智库治理论坛”上，各级各类智库代表盘点建设经验、交流研究成果，共探新型智库在中国式现代化中的新担当新作为。

　　603份智库研究成果、141个智库建设案例，包括中国智库索引（CTTI）来源机构在内的372家智库交出沉甸甸的年末成绩单；1个主论坛、8个平行分论坛、700余位专家学者，线上线下的交流持续全天，精彩不断……12月17日，在由南京大学与江苏省社会科学院共同主办，南京大学中国智库研究与评价中心承办的“2022新型智库治理论坛”上，围绕“学习贯彻党的二十大精神，提升新型智库咨政服务能力”这一主题，众多智库专家展开探讨：新征程上，新型智库应如何答好中国之问、世界之问、人民之问、时代之问？

论坛现场。佘治骏摄/光明图片

　　服务发展：新型智库的“中国气派”和独特魅力

　　增补中国智库索引（CTTI）来源智库新成员，是论坛的一个重要环节。

　　86家增补智库覆盖38个研究领域，专兼职研究人员共计3300余人，出版专著900余本，发表研究成果万余篇……“本年度增补工作在以往入围标准基础上细化了评审指标，限定收录建设时间不低于3年、发挥实际作用、产生较大影响力、具有较高能见度的新型智库。”南京大学特聘教授、教育部社会科学委员会委员叶继元介绍。

　　“这10年，中国特色新型智库建设取得长足进步，在服务国家重大战略和经济社会发展上作出了重要贡献。”南京大学党委常务副书记杨忠说，在党和国家的高度重视、在各级智库主管部门的关心关怀下，中国特色新型智库治理体系日臻完善，咨政服务能力显著提升。

　　线上参会的山东大学生活质量与公共政策研究中心主任邢占军第一时间在微信朋友圈分享了中心入选CTTI的消息。

　　“我们将充分利用山东大学相关学科资源，在科研团队建设、人才发展和项目成果创新等方面继续努力，力争建成我国生活质量与公共政策研究领域的学术重镇和重要智库平台。”邢占军说。

　　在南京大学中国智库研究与评价中心主任、首席专家李刚看来，服务发展、服务人民，是新型智库最鲜明的“中国气派”。他为此带领课题组展开调研，并将成果写成新著《推动智库建设健康发展研究》，在论坛上与大家分享。

　　“我们以自主设计的智库学术体系为框架，对我国新型智库建设的基本范畴、发展格局、研究与评价等进行了多维度考察。”据介绍，课题组先后前往北京、上海、山东、天津、江西等省市的30余家智库开展实地调研，广泛收集上千项智库研究成果、建设案例以及900多家智库的结构化数据，力求全方位展现中国智库的独特风采。

　　论坛上，中国人民大学重阳金融研究院执行院长王文以“调研俄罗斯21个城市归来看智库与国际传播”为主题，从比较研究的视角，总结出中国智库开展国际传播的新探索新模式：官方委托+大学指导+学者领衔+深度调访+精准传播+即时成效。

　　“我国智库应走出国门、走向世界，深入准确了解世界各国的实际情况，回答好‘世界怎么了’‘人类向何处去’的时代之题，在坚定维护世界和平与发展中谋求自身发展，又以自身发展更好维护世界和平与稳定。”他说。

　　天津市社会科学界联合会智库工作部部长江立云认为，智库的“中国气派”和独特魅力离不开扎根基层、服务实践的“真功夫、硬本领”。

　　“近年来，天津市在社科界持续推进‘千名学者服务基层’大调研活动，大批智库学者走出书斋、深入基层，在丰富的生产实践中汲取群众智慧，强化了‘智力报国’的真功夫。”他介绍。

　　“智库提升咨政服务能力，必须处理好五对关系。”江苏省社会科学院马克思主义研究所所长孙肖远表示：“一是坚持人民至上，处理好政绩‘显’和‘潜’的关系，把为政的显绩、潜绩与人民的眼前利益、长远利益统一起来；二是坚持自信自立，处理好‘内’与‘外’的关系，实现立足自身与借鉴外来相得益彰；三是坚持守正创新，处理好‘守’和‘创’的关系，做到继承与发展、原则性与创造性辩证统一；四是坚持问题导向，处理好‘存’和‘增’的关系，一切从实际出发，增强工作主动性针对性；五是坚持系统观念，处理好‘点’和‘面’的关系，注重重点突破和整体推进相统一。”

　　突出特色：高校智库形象整体凸显

　　作为我国哲学社会科学“五路大军”中的重要力量，高校在智库建设方面同样优势突出，且体现出日益明晰的专业性、特色化。

　　“从数量看，高校智库在中国智库索引（CTTI）中占据半壁江山。从研究领域看，国际关系与外交政策、国家重大战略、安全政策、教育发展……高校智库依托突出的学科资源、强大的人才优势，聚焦重大研究议题。”李刚结合论坛成果介绍。

　　在交流研讨中，多家高校智库负责人分享了自身经验与体悟。

　　“伴随着中国走向世界舞台中央，近年来武汉大学举全校之力建设国家高端智库，以国家需求为圆心，大力培养涉外法治高端人才，实现学术研究、人才培养、智库建设协同发展。”武汉大学国际法治研究院院长肖永平表示。

　　西南政法大学总体国家安全观研究院副院长佘杰新介绍，学校以全国首批国家安全学一级学科博士授权点为依托成立该智库，锚定国家安全思想理论、国家安全法治、非传统安全治理三个特色研究方向。“我们注重理论研究和智库建设协同增效，积极助推国家安全学一级学科建设，并以其为地基立柱架梁，智库建设的学科基础越来越坚实。”

　　在中国劳动关系学院劳动关系与工会研究院院长燕晓飞看来，智库特色的不断彰显，源自清醒认知和明确定位。“作为中华全国总工会直属的唯一一所普通高校，‘劳动+’‘工会+’是我们的办学特色和优势学科，我们会聚焦服务领域，为构建和谐稳定劳动关系、推动工会工作高质量发展建言献策。”

　　“高校智库应主动回应国家‘强起来’的战略需求，切实做到方向明、主义真，在战略性、前瞻性上发力，以拿得出的拳头产品和叫得响的智库品牌更好发挥作用。”吉林大学社会科学研究院副院长孙贺认为。

　　着眼未来：为中国式现代化凝聚更多力量

　　在上午进行的主论坛、下午举行的8个平行分论坛上，党的二十大精神学习贯彻都是与会者讨论的重中之重，结合智库特性与职责，“中国式现代化”“全面建设社会主义现代化国家”等关键议题引发热烈讨论。

　　“党的二十大明确了新时代新征程中国共产党的使命任务。面对新形势新要求，迫切需要各类智库拓宽视野、找准定位，深入思考、科学谋划，加强合作与交流，以更高的标准、更务实的态度推进自身建设，为党和国家事业发展贡献聪明才智。”江苏省社会科学院党委书记、院长夏锦文认为，要在领悟党的创新理论中厚植学术根基，在服务发展大局中提升决策咨询等能力。

　　山东社会科学院党委书记、院长袁红英认为，中国式现代化实践呼唤中国特色新型智库新作为，要求智库更加注重前瞻性战略性研究、更加注重原创性引领性研究、更加注重交叉性融合性研究、更加注重储备性应急性研究，深刻认识新实践提出的新课题，回答好中国之问、世界之问、人民之问、时代之问。

　　随着数字时代的来临，数据驱动给传统社会科学研究领域带来了研究方法与范式革命，也为中国特色新型智库建设带来新机遇。

　　山东大学县域发展研究院副院长段昊认为，应顺应数字化发展大趋势，加快转变传统智库研究思维模式，推进新型智库研究范式转型与变革。

　　南京大学人文社科大数据研究院院长孙建军以“信息链驱动的智库研究与智慧决策支持”为主题，指出：激增的非结构化数据如何能被有效分析仍是我国智库研究面临的重要问题；从专家洞察到数据洞察，数据更好的稳健性让其日益变为智库研究的核心资源和重要支撑。

　　世所瞩目的“中国之治”有哪些成功密码？在天津师范大学副校长、天津师范大学国家治理研究院院长佟德志看来，汇聚更多“中国之智”、把制度优势更好转化为治理效能是一把“金钥匙”——“新征程上，应形成产学研服相结合的智库发展模式，打造一批高端的智库成果，培养一支高质量智库队伍，推出一系列有影响力的智库品牌，组建一个协同创新的学科群，实现‘中国之智’‘中国之制’‘中国之治’的有机转化，为中国式现代化提供更为坚实的智力支撑。”

　　《光明日报》（ 2022年12月22日 07版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）